Novartis bất ngờ ngừng thử nghiệm thuốc điều trị viêm thận lupus: Cơ hội nào cho người bệnh?

Mới đây, giới y khoa quốc tế không khỏi xôn xao trước thông tin tập đoàn dược phẩm khổng lồ Novartis của Thụy Sĩ quyết định dừng lại quá trình thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 đối với loại thuốc Fabhalta (chứa hoạt chất iptacopan) dành cho bệnh nhân mắc chứng viêm thận lupus.

Quyết định đột ngột gây nhiều tiếc nuối

Theo dữ liệu từ hệ thống thử nghiệm lâm sàng liên bang Hoa Kỳ được cập nhật vào ngày 16/10, dự án nghiên cứu đầy triển vọng này đã chính thức khép lại. Điều đáng nói là cả phía nhà sản xuất Novartis lẫn các cơ quan quản lý y tế vẫn chưa đưa ra lời giải thích chi tiết nào xoay quanh tính an toàn cũng như hiệu quả thực tế của loại dược phẩm này trước khi đưa ra quyết định ngừng thử nghiệm.

Quá trình thử nghiệm thuốc Fabhalta trên bệnh nhân viêm thận lupus đã đột ngột dừng lại. Ảnh minh họa: Đại học Bar-Ilan

Viêm thận lupus được biết đến là một trong những biến chứng nguy hiểm nhất của bệnh tự miễn lupus ban đỏ hệ thống, gây ra những tổn thương nặng nề cho cơ quan lọc máu của cơ thể. Hoạt chất iptacopan trong thuốc Fabhalta được thiết kế dưới dạng viên uống, đóng vai trò như một chất ức chế yếu tố B. Cơ chế này giúp kiểm soát con đường bổ thể thay thế trong hệ thống miễn dịch – vốn thường xuyên hoạt động quá mức ở những người mắc các bệnh lý về thận.

Chi tiết về nghiên cứu bị bỏ dở

Dẫn nguồn từ chuyên trang FirstWord Pharma, cuộc thử nghiệm ban đầu được tiến hành trên 81 tình nguyện viên. Những người này được chia nhóm ngẫu nhiên để sử dụng thuốc hoặc giả dược. Mục tiêu chính của nghiên cứu là đo lường tỷ lệ bệnh nhân đạt được phản ứng phục hồi thận hoàn toàn sau 24 tuần điều trị mà không gặp phải bất kỳ đợt bùng phát bệnh cấp tính nào. Về mặt y học, sự phục hồi này đồng nghĩa với việc chức năng lọc máu của thận được giữ vững hoặc cải thiện rõ rệt, đồng thời lượng protein bị rò rỉ qua đường nước tiểu được kiểm soát ở ngưỡng tối thiểu.

• Phản hồi từ nhà sản xuất: Phía Novartis lên tiếng trấn an rằng việc rút lui khỏi thử nghiệm không xuất phát từ bất kỳ dữ liệu tiêu cực nào liên quan đến độ an toàn hay tác dụng của thuốc trong giai đoạn đánh giá giữa kỳ.
• Nghi ngại từ giới chuyên gia: Việc thiếu vắng các báo cáo dữ liệu minh bạch vẫn khiến nhiều chuyên gia y tế đặt dấu hỏi lớn về nguyên nhân thực sự đằng sau động thái này.

Trước khi gặp phải rào cản tại dự án viêm thận lupus, Fabhalta từng là “ngôi sao sáng” của Novartis trong mảng thận học. Loại thuốc này đã nhận được sự chấp thuận để điều trị nhiều căn bệnh hiếm gặp khác, mang về nguồn doanh thu khổng lồ cho hãng trong năm qua. Hiện tại, các chương trình nghiên cứu phát triển khác liên quan đến hoạt chất iptacopan vẫn đang được triển khai đúng tiến độ.

Thách thức nối tiếp thách thức

Sự việc dừng thử nghiệm Fabhalta diễn ra đúng vào thời điểm Novartis đang phải đối mặt với hàng loạt khó khăn trong lĩnh vực nghiên cứu và phát triển (R&D) y sinh. Chỉ trong một khoảng thời gian ngắn, nhiều dự án trọng điểm của hãng, từ các liệu pháp tế bào tiên tiến cho đến những loại thuốc đặc trị bệnh hiểm nghèo, đều liên tiếp bị đình chỉ hoặc thất bại trong việc đạt được các mục tiêu lâm sàng đề ra.

Về phía cộng đồng bệnh nhân đang ngày đêm chống chọi với chứng viêm thận lupus, niềm hy vọng lớn nhất lúc này chỉ còn biết đặt vào bản báo cáo dữ liệu tổng thể từ giai đoạn 1 của cuộc thử nghiệm. Sự kiện một phương pháp điều trị tiềm năng bị khai tử giữa chừng chắc chắn đã làm thu hẹp đáng kể cơ hội tiếp cận phác đồ mới của người bệnh.